脊髄損傷治療の第一歩へ

脊髄損傷の急性期では、受傷時に神経細胞が死滅する一次損傷に加えて、その後の炎症によって損傷が拡大する二次損傷が起こります。二次損傷を抑制し、できるだけ多くの神経を残すことで、より運動機能が回復する可能性が高まります。すなわち、急性期の治療がその後の機能回復を大きく左右します。脊髄損傷の治療法の開発のため、慶應義塾大学医学部の研究グループと大阪大学発の創薬バイオベンチャー・クリングルファーマは長年、HGF（肝細胞増殖因子）の研究を重ねてきました。これまでに行われた脊髄損傷急性期患者に対する第I/II相試験では、安全性に大きな問題がないことが確認され、有効性が示唆されました。本治験は、脊髄損傷急性期患者に対して有効性を検証するための試験です。脊髄損傷の急性期の治療薬を開発することは、予後改善につながり、脊髄損傷治療の第一歩として患者様の未来に大きく貢献できるものと考えられます。

本治験薬について

HGF(肝細胞増殖因子）は、日本で発見された体内に存在するタンパク質で、強力な神経保護作用を示します。本治験薬はクリングルファーマが開発する組換えヒトHGFタンパク質です。これまで、慶應義塾大学医学部の研究グループにより、脊髄損傷動物モデル（サル、ラット）での優れた治療効果が確認されています。また、脊髄損傷急性期患者に対して本治験薬を投与した第I/II相試験において、安全性に大きな問題がないことを確認し、有効性の示唆を得ました。(Nagoshi N,et al,Journal of Neurotrauma 2020) 脊髄損傷用製剤の本治験薬は、2019年に厚生労働省により希少疾病用医薬品の指定を受けました。

脊髄損傷とは？

脊髄損傷とは、脊柱（背骨）に強い外力が加えられることなどにより、脊柱内部の脊髄神経が損傷をうけた病態のことを指します。脊髄損傷はスポーツ事故や転倒・転落等による外傷によるものが多く、椎骨の骨折や脱臼により起こります。また、こういった外的要因以外にも、疾病等による脊髄腫瘍などの内的要因によっても類似の障害・症状が発生する場合があります。
脊髄損傷によって神経を痛めると、その損傷した部分から下へ脳からの命令が伝わらなくなるために、運動機能の障害や麻痺などの感覚機能の障害が起こります。日本では、毎年、約5千人の脊髄損傷の患者様が発生していると言われています。